파로스아이바이오: 급성 골수성 백혈병 치료제 PHI-101, 식약처 희귀의약품 지정 급성 |골수성 백혈병 증상 원인 진단 알아보기

급성 골수성 백혈병(AML)은 혈액과 골수에서 발생하는 악성 질환으로, 빠른 진행 속도와 높은 재발률로 인해 많은 환자들에게 심각한 영향을 미칩니다. AML의 치료는 종종 화학요법이나 조혈모세포 이식과 같은 복잡한 과정을 요구하지만, 이러한 전통적인 방법들로는 모든 환자의 생존율을 높이는 데 한계가 있습니다. 이에 따라 새로운 치료제가 절실히 필요합니다. 최근 파로스아이바이오가 개발 중인 PHI-101이 한국 식약처로부터 희귀의약품으로 지정되었다는 소식은 백혈병 환자들에게 희망적인 뉴스입니다.

출처:파로스아이바이오

1. PHI-101의 개발 배경

PHI-101은 파로스아이바이오가 개발한 혁신적인 항암제로, 급성 골수성 백혈병의 치료를 목표로 하고 있습니다.

 

• AML은 다양한 유전자 변이와 생물학적 특성을 지닌 복잡한 질병으로, 환자마다 치료 반응이 상이합니다.
• 특히 FLT3 변이는 AML 환자의 약 30%에서 발견되며, 이 변이가 있는 환자들은 일반적으로 예후가 좋지 않습니다.
• PHI-101은 이러한 FLT3 변이를 표적으로 하여 설계된 약물로, 기존 치료법에 대한 저항성을 극복할 수 있는 가능성을 가지고 있습니다.

2. PHI-101의 주요성분

PHI-101의 주요 성분에 대한 구체적인 정보는 공개된 자료에서 명시되지 않았습니다.

 

그러나 PHI-101은 급성 골수성 백혈병(AML) 치료를 위한 표적항암제로, 인공지능 신약 개발 플랫폼인 '케미버스'를 활용하여 개발되었습니다. FLT3 돌연변이에 대한 반응성을 지닌 약물로, 기존 치료제인 길테리티닙과 같은 계열의 약물입니다.

PHI-101은 베네토클락스와의 병용요법에서 높은 종양 성장 억제율을 보였으며, 동소이식 동물 모델에서의 중앙 생존 기간이 기존 치료법보다 현저히 증가한 결과를 나타냈습니다. 이러한 성과들은 PHI-101이 급성 골수성 백혈병 환자에게 효과적인 치료 옵션이 될 수 있음을 시사합니다.

반응형

3. PHI-101의 작용 기전

PHI-101은 FLT3 수용체의 활성화를 억제함으로써 암세포의 성장을 저해합니다.

 

FLT3는 정상적인 조혈 세포의 성장과 생존에 중요한 역할을 하지만, 변이가 발생할 경우 암세포의 비정상적인 증식을 유도합니다. PHI-101은 FLT3 변이가 있는 세포에서 이 수용체의 신호 전달 경로를 차단하여, 암세포의 생존과 증식을 억제합니다. 이러한 작용 기전은 AML의 치료에서 중요한 요소로 작용하며, 기존의 치료법에 비해 더 나은 효과를 기대할 수 있습니다.

728x90

4. 임상 연구 현황

현재 PHI-101은 임상 1상 시험을 완료하고, 2상 시험을 준비 중에 있습니다.

 

임상 1상에서 PHI-101은 안전성과 내약성을 입증하였으며, 일부 환자에서 유의미한 치료 효과가 관찰되었습니다. 이러한 결과는 PHI-101이 AML 치료에 있어 새로운 치료 옵션으로 자리 잡을 가능성을 시사합니다.

5. 희귀의약품 지정의 의미

PHI-101이 한국 식약처로부터 희귀의약품으로 지정된 것은 매우 중요한 이정표입니다. 희귀의약품 지정은 일반적으로 특정 질환에 대한 치료제가 부족한 경우, 해당 약물의 개발과 상용화를 촉진하기 위한 제도입니다. 이를 통해 파로스아이바이오는 연구개발 과정에서 다양한 지원을 받을 수 있으며, 임상 시험의 신속한 진행이 가능해집니다.

또한, 희귀의약품으로 지정되면 제조 및 마케팅 과정에서 세금 감면과 같은 경제적 혜택이 제공됩니다. 이는 결국 환자들에게 더 빨리 약물이 공급될 수 있는 길을 열어줍니다. AML과 같은 난치성 질환에 대한 새로운 치료법이 시장에 출시됨으로써, 환자들의 생존율과 삶의 질이 향상될 것으로 기대됩니다.

 

급성 골수성 백혈병(AML)이란?

급성 골수성 백혈병은 혈액 또는 골수 속에 종양세포가 출현하는 질병으로, 성인의 급성 백혈병 중 가장 흔한 형태로 전체 급성 백혈병의 65%를 차지합니다. 이 질병은 골수성 백혈구의 초기 분화 단계에 있는 전구세포나 줄기세포에서 암적인 변이가 발생하여 과도한 분열이 일어나고, 이 세포들이 골수에 축적되어 말초혈액에서 골수아세포가 나타나게 됩니다. 급성백혈병은 백혈구가 악성세포로 변하여 골수에서 증식하고 말초혈액으로 퍼져 전신에 영향을 미치며, 간, 비장, 림프선 등을 침범합니다. 각 조직이 침범되면서 정상적인 골수 기능이 마비되고, 이로 인해 심각한 면역 기능 저하와 출혈 경향이 발생하게 됩니다. 출혈 경향은 지혈 메커니즘에 장애가 생겨 전신적으로 출혈이 쉽게 발생하는 상태를 의미하며, 사소한 손상에도 출혈이 일어날 수 있습니다. 치료를 받지 않으면 수개월 이내에 사망할 수 있는 급성 질환입니다.

 

6. 급성 골수성 백혈병 주요 원인 

급성 골수성 백혈병(AML)의 주요 원인은 다음과 같습니다:

 

1. 유전적 요인:

• 특정 유전적 변이나 돌연변이는 AML 발병 위험을 증가시킵니다. 예를 들어, 다운 증후군이나 팬코니 빈혈과 같은 유전 질환을 가진 사람들은 백혈병에 걸릴 확률이 높습니다. 특정 유전자 변이, 특히 FLT3, NPM1, CEBPA 등의 변이가 AML의 발병과 관련이 있습니다.

2. 환경적 요인:

• 방사선 노출이나 특정 화학물질에 대한 노출이 AML의 위험을 증가시킬 수 있습니다. 벤젠, 에폭시 화합물, 화학 요법에 사용되는 약물(예: 알킬화제) 등이 대표적입니다. 이러한 물질들은 DNA 손상을 유발하여 백혈병 세포의 발생을 촉진할 수 있습니다.

3. 전통적 치료 요인:

• 이전에 다른 암에 대한 치료로 사용된 화학 요법이나 방사선 치료가 AML의 발병에 기여할 수 있습니다. 특히, 고용량의 방사선이나 특정 화학 요법 약물이 장기적으로 백혈병으로 발전할 위험을 증가시킬 수 있습니다.

4. 면역 체계 이상:

• 면역 체계의 이상이나 면역 억제 상태가 있는 경우 AML의 발병 위험이 증가합니다. 예를 들어, 장기 이식 후 면역 억제제를 복용하는 환자들은 백혈병 발생 위험이 높아질 수 있습니다.

5. 바이러스 감염:

• 특정 바이러스 감염이 AML과 관련이 있을 수 있습니다. 예를 들어, 인간 T세포 백혈병 바이러스(HTLV-1)와 같은 바이러스는 암세포의 발생을 촉진할 수 있습니다. 바이러스가 면역 체계에 영향을 미치고, 세포의 변이를 유도하여 백혈병 발생 가능성을 높일 수 있습니다.

7. 급성 골수성 백혈병 주요 증상 

급성 골수성 백혈병(AML)의 주요 증상은 다음과 같습니다:

 

1. 빈혈: 급성 골수성 백혈병의 가장 흔한 증상 중 하나로, 백혈병 세포가 골수에서 정상적인 적혈구 생성을 방해하기 때문에 발생합니다. 빈혈로 인해 피로, 무기력, 창백한 피부, 두통 등의 증상이 나타날 수 있습니다. 일상적인 활동이 힘들어지고, 심한 경우 심박수가 증가하거나 호흡 곤란이 발생할 수 있습니다.
2. 출혈 경향: 백혈병 세포의 증식으로 인해 혈소판 수치가 감소하게 되며, 이로 인해 쉽게 출혈이 발생할 수 있습니다. 작은 상처에서도 출혈이 심하게 일어나거나, 잇몸에서의 출혈, 코피, 멍이 쉽게 생기는 등의 증상이 나타납니다. 이러한 출혈 경향은 지혈 메커니즘의 장애로 인해 더욱 심각해질 수 있습니다.
3. 감염 위험 증가: AML로 인해 백혈구의 수와 기능이 저하되면서 면역력이 떨어지게 됩니다. 이로 인해 감염에 대한 저항력이 감소하고, 발열, 오한, 기침, 인후통 등 감염 증상이 쉽게 나타납니다. 특히 세균 감염과 같은 심각한 감염이 발생할 위험이 높아집니다.
4. 림프절 또는 비장 비대: 급성 골수성 백혈병은 간, 비장, 림프선 등을 침범할 수 있습니다. 이로 인해 비장이나 림프절이 비대해지며, 복부의 압박감이나 통증, 혹은 목이나 겨드랑이의 림프절이 부풀어 오르는 증상이 나타날 수 있습니다. 비장이 비대해지면 복부 불편감이나 식욕 감소도 발생할 수 있습니다.
5. 기타 비특이적 증상: 체중 감소, 야간 발한, 피로감, 식욕 부진과 같은 비특이적 증상도 발생할 수 있습니다. 이러한 증상들은 일반적인 질병에서 나타나는 증상과 유사하기 때문에 초기 진단이 어려울 수 있습니다. 그러나 증상이 지속되거나 악화되는 경우, 반드시 전문의의 진료를 받아야 합니다.

8. 급성 골수성 백혈병 주요 합병증 

• 감염: 면역력이 약해져 심각한 감염이 발생할 수 있으며, 이는 생명에 위협이 될 수 있습니다.
• 출혈: 혈소판 수치가 낮아져 출혈이 심해질 수 있으며, 뇌출혈 같은 치명적인 상황이 발생할 수 있습니다.
• 빈혈: 적혈구 수치가 감소하여 심각한 빈혈이 발생하며, 이는 피로와 호흡 곤란을 유발합니다.
• 장기 기능 저하: 백혈병 세포가 장기에 침범하여 간, 신장 등의 기능이 저하될 수 있습니다.
• 재발: 치료 후에도 AML이 재발할 위험이 있으며, 이는 치료의 어려움을 증가시킵니다.

9. 진단 방법

• 혈액 검사: 전체 혈구 수치(CBC)를 통해 적혈구, 백혈구, 혈소판 수치를 확인합니다. 비정상적인 세포가 발견될 수 있습니다.
• 골수 검사: 골수에서 세포를 채취하여 백혈병 세포의 존재를 확인합니다. 이는 진단의 중요한 기준이 됩니다.
• 세포유전학 검사: 세포의 염색체 변화를 분석하여 특정 유전적 변이를 확인합니다.
• 면역표지 분석: 백혈병 세포의 표면 단백질을 분석하여 세포 유형을 규명합니다.
• 영상 검사: CT 또는 MRI를 통해 림프절 및 장기의 상태를 확인할 수 있습니다.

10. 예방 방법

• 흡연 금지: 흡연은 AML 발병 위험을 높이므로 금연이 중요합니다.
• 화학물질 노출 최소화: 벤젠 등의 유해 화학물질에 대한 노출을 피해야 합니다.
• 정기적인 건강검진: 조기 발견을 위해 정기적인 건강검진을 실시합니다.
• 균형 잡힌 식사: 비타민과 미네랄이 풍부한 균형 잡힌 식사를 통해 면역력을 강화할 수 있습니다.
• 신체 활동: 적절한 운동과 활동을 통해 전반적인 건강을 유지하는 것이 중요합니다.

PHI-101의 개발은 급성 골수성 백혈병 치료의 새로운 전환점을 의미합니다. 기존 치료법의 한계를 극복할 수 있는 혁신적인 접근법으로, FLT3 변이를 표적화한 PHI-101의 가능성은 매우 높습니다. 임상 연구에서 보여준 긍정적인 결과와 희귀의약품 지정은 이 약물이 환자들에게 실질적인 치료 옵션으로 자리 잡을 수 있는 기반을 마련해 줍니다.

향후 연구 결과와 임상 진행 상황을 주의 깊게 살펴보아야 하며, PHI-101이 AML 환자들에게 희망이 되어 줄 수 있기를 기대합니다.

 

셀루메드, 주사제형 피부이식재 개발 완료…올 하반기 내 시장 출시 계획

 

샤페론 아토피 치료제 '누겔', 미국 FDA 임상 2상에서 안전성 입증|아토피 주요 원인, 증상, 진단,